中新網(wǎng)北京3月9日電 (周燕玲)“建議加強(qiáng)罕見病的管理，提高罕見病的診療水平?！比珖?guó)兩會(huì)期間，全國(guó)人大代表、北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)接受記者采訪時(shí)表示，對(duì)于罕見病患者權(quán)益保護(hù)需要走向法治的道路，希望社會(huì)各界關(guān)注罕見病，推進(jìn)立法保障。

　　罕見病是一類發(fā)病率很低、多數(shù)具有遺傳性的疾病，也被稱為“孤兒病”。張抒揚(yáng)介紹，在世界范圍內(nèi)有7000多種罕見疾病，估計(jì)中國(guó)有6000萬(wàn)的罕見病患者，目前罕見病患者面臨最大的問(wèn)題是，95%的罕見病仍無(wú)有效藥物治療，僅有5%的罕見疾病有藥可治。

　　“能否把世界范圍內(nèi)治療罕見病的成熟藥物早日引進(jìn)中國(guó)，讓不幸的患者能幸運(yùn)地找到有效的藥物，這是罕見病患者共同的期望?！睆埵銚P(yáng)說(shuō)。

　　在張抒揚(yáng)看來(lái)，由于罕見病的單病種人數(shù)較少，當(dāng)發(fā)明、創(chuàng)造、研制一種新藥后，因用藥規(guī)模群體小，如何保障研發(fā)的投入和支持，這也需要有法來(lái)保護(hù)，比如支持開展臨床試驗(yàn)、延長(zhǎng)企業(yè)獨(dú)占市場(chǎng)的時(shí)間，鼓勵(lì)有更多創(chuàng)新和研發(fā)。

　　“中國(guó)研發(fā)出治療罕見病的藥物不是沒有可能，因?yàn)槲覀冇兄币姴∝S富的病歷資源且醫(yī)藥創(chuàng)新能力不斷提升，可以為人類攻克罕見病方面做出中國(guó)貢獻(xiàn)?！睆埵銚P(yáng)表示，要想辦法開展更多調(diào)研工作，了解中國(guó)罕見病的底數(shù)，這樣能為科學(xué)制定政策提供依據(jù)。

　　張抒揚(yáng)認(rèn)為，當(dāng)下要保障有藥可治的患者有藥可獲得，再想有藥可擔(dān)負(fù)，破解這個(gè)難題，多方用藥保障是可行之路，醫(yī)保擔(dān)負(fù)一部分，對(duì)于危及生命的重特大罕見疾病，希望有財(cái)政專項(xiàng)支持計(jì)劃，社會(huì)各界包括慈善機(jī)構(gòu)、基金會(huì)以及紅十字會(huì)等幫助，特別鼓勵(lì)社會(huì)捐贈(zèng)。(完)