中新網(wǎng)上海2月28日電 (記者 陳靜)上海市罕見病質(zhì)量控制中心(簡稱：質(zhì)控中心)28日正式在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院(簡稱：新華醫(yī)院)揭牌成立，將系統(tǒng)性整合資源，通過標(biāo)準(zhǔn)化建設(shè)縮小區(qū)域間、機(jī)構(gòu)間的診療差距，讓更多患者獲得規(guī)范救治。這標(biāo)志著上海市罕見病診療正式邁入標(biāo)準(zhǔn)化、同品質(zhì)化發(fā)展新階段。

　　國內(nèi)首份基于真實世界數(shù)據(jù)的罕見病特醫(yī)食品研究同期“出爐”。當(dāng)日，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院、上海市兒科醫(yī)學(xué)研究所等機(jī)構(gòu)，正式發(fā)布《罕見病特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品應(yīng)用與展望研究》報告(簡稱：報告)。

　　據(jù)悉，上海市罕見病質(zhì)量控制中心將在上海市衛(wèi)生健康委員會、上海市醫(yī)療質(zhì)量控制管理事務(wù)中心的指導(dǎo)下，開展上海市醫(yī)療機(jī)構(gòu)罕見病專業(yè)質(zhì)量控制工作，致力于進(jìn)一步促進(jìn)罕見病醫(yī)療服務(wù)和醫(yī)學(xué)事業(yè)發(fā)展。上海市罕見病質(zhì)量控制中心主任由新華醫(yī)院院長孫錕教授擔(dān)任。孫錕介紹，未來三年，質(zhì)控中心將成立罕見病質(zhì)控專家委員會，籌建單病種質(zhì)控亞專業(yè)組，制訂上海市罕見病專業(yè)控制標(biāo)準(zhǔn)、單病種質(zhì)控指標(biāo)；開展上海市罕見病專業(yè)基本情況調(diào)查，掌握和了解上海市各級醫(yī)療機(jī)構(gòu)罕見病診療現(xiàn)況，包括各醫(yī)療機(jī)構(gòu)罕見病專業(yè)硬件、人員、主要病種、薄弱環(huán)節(jié)等信息。

　　作為上海市罕見病診治中心、上海市兒童罕見病診治中心，新華醫(yī)院建立了兒童與成人融合的多學(xué)科診療平臺，牽頭制定《中國新生兒罕見病篩查專家共識》，推動甲基丙二酸血癥等15種罕見病納入上海新生兒篩查項目?！百|(zhì)控中心將結(jié)合國家罕見病質(zhì)控目標(biāo)，擬定上海市罕見病單病種質(zhì)控指標(biāo)及診療規(guī)范，涵蓋診斷流程、治療方案、隨訪管理等全環(huán)節(jié)?！睂O錕教授表示，有鑒于此，質(zhì)控中心將開發(fā)移動督查終端，實現(xiàn)質(zhì)控數(shù)據(jù)實時采集與分析，并聯(lián)動全市16個區(qū)組建“哨點醫(yī)院-區(qū)級質(zhì)控小組”兩級網(wǎng)絡(luò)，覆蓋二級以上醫(yī)療機(jī)構(gòu)。同時，通過培訓(xùn)、督查及幫扶機(jī)制，提升基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)對罕見病的識別與處置能力，重點解決誤診率高、轉(zhuǎn)診延遲等痛點。

　　當(dāng)日，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院、上海市兒科醫(yī)學(xué)研究所等機(jī)構(gòu)，正式發(fā)布《罕見病特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品應(yīng)用與展望研究》報告(簡稱：報告)。本次研究由新華醫(yī)院牽頭，聯(lián)合香港中文大學(xué)深圳研究院罕見病真實世界數(shù)據(jù)實驗室共同完成，系統(tǒng)揭示了中國罕見病患者在營養(yǎng)管理中的核心困境，并提出七大未滿足需求與六大發(fā)展方向，為政策優(yōu)化與行業(yè)創(chuàng)新提供關(guān)鍵依據(jù)。

　　“特醫(yī)食品”即特殊醫(yī)學(xué)用途配方食品的簡稱，是部分罕見病治療的“生命基石”，需終生足量使用。研究顯示，中國罕見病目錄中32種疾病依賴特醫(yī)食品，其中18種需求尤為緊急?！疤蒯t(yī)食品不是藥，卻是‘救命糧’。當(dāng)前亟須通過醫(yī)保覆蓋、政策傾斜破解支付難題，同時加強研發(fā)與供應(yīng)鏈建設(shè)，讓患者不再‘?dāng)嗉Z’。”上海市兒科醫(yī)學(xué)研究所所長蔡威教授強調(diào)。

　　報告系統(tǒng)提出罕見病特醫(yī)食品領(lǐng)域的七大未滿足需求，包括：早篩體系待完善、可及性與依從性挑戰(zhàn)等。針對上述問題，報告明確六大發(fā)展方向，包括：加速國產(chǎn)特醫(yī)食品研發(fā)與審批；建立罕見病營養(yǎng)管理標(biāo)準(zhǔn)化路徑；構(gòu)建“政府-企業(yè)-社會”多元支付體系等。孫錕指出，此次研究為構(gòu)建中國特色的罕見病特醫(yī)食品生態(tài)提供了科學(xué)抓手。(完)