中新網(wǎng)上海2月28日電 (記者 陳靜)今年2月28日是第18個國際罕見病日。當(dāng)天，上海市罕見病基因編輯與細胞治療重點實驗室(籌)啟動會暨義診活動在復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院舉行。

　　上海市罕見病基因編輯與細胞治療重點實驗室(籌)(簡稱：實驗室)依托復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院、復(fù)旦大學(xué)，圍繞罕見病的基因編輯、基因治療與細胞治療，聚焦罕見病致病機制研究、基因靶向治療技術(shù)開發(fā)及臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用三大方向，致力于拓展罕見病治療的認知邊界，通過多學(xué)科交叉合作，推動罕見病診療技術(shù)的突破與轉(zhuǎn)化，降低罕見病的發(fā)病率與治療成本，為全球罕見病治療提供方案。

　　上海市罕見病基因編輯與細胞治療重點實驗室(籌)的啟動，是《上海市加快合成生物創(chuàng)新策源打造高端生物制造產(chǎn)業(yè)集群行動方案(2023-2025年)》的一個重要實踐。

　　上海市科委副主任屈煒指出，上海市始終將罕見病診療與前沿生物技術(shù)研發(fā)作為科技創(chuàng)新布局的重點方向，未來將繼續(xù)支持實驗室在基因編輯和細胞治療領(lǐng)域的創(chuàng)新研究，推動罕見病診療技術(shù)的突破與轉(zhuǎn)化。據(jù)悉，未來，實驗室將聚焦罕見病致病機制研究、基因靶向治療技術(shù)開發(fā)以及臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，致力于為患者提供更精準、更有效的診療方案，把已取得臨床價值的“實驗室成果”轉(zhuǎn)化為實實在在的新質(zhì)生產(chǎn)力，在科研攻關(guān)、臨床診療及成果轉(zhuǎn)化等方面不斷取得新突破，為健康中國建設(shè)貢獻智慧和力量。

　　當(dāng)日活動由復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院主辦，上海市醫(yī)學(xué)會罕見病專科分會、復(fù)旦大學(xué)醫(yī)學(xué)遺傳研究院、上海市醫(yī)師協(xié)會罕見病專業(yè)委員會、上海市醫(yī)師協(xié)會臨床遺傳專業(yè)委員會協(xié)辦。

　　復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院院長周行濤表示，實驗室的啟動標(biāo)志著醫(yī)院在罕見病研究領(lǐng)域邁出了堅實的一步，未來將持續(xù)致力于推動基因編輯技術(shù)的革新和基因治療與細胞治療技術(shù)的臨床轉(zhuǎn)化，惠及更多罕見病患者。中國科學(xué)院院士、復(fù)旦大學(xué)校長助理兼科學(xué)技術(shù)研究院院長彭慧勝表示，復(fù)旦大學(xué)將全力支持實驗室的建設(shè)，助力其在罕見病研究領(lǐng)域取得更大突破。

　　同日，復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院與復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院舉行了合作共建上海市重點實驗室、推進學(xué)科發(fā)展框架簽約儀式。雙方將進一步攜手推動罕見病診療技術(shù)的研發(fā)與轉(zhuǎn)化，合作共建重點實驗室，為罕見病患者帶來更多希望。

　　復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院黨委書記錢飚表示，罕見病防治是醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的重大挑戰(zhàn)，此次上海市罕見病基因編輯與細胞治療重點實驗室(籌)的建設(shè)正是為了撬動科技創(chuàng)新的力量，將醫(yī)學(xué)的邊界推向未知領(lǐng)域，真正為患者點亮生命和健康的曙光。

　　本次會議還舉辦了罕見病義診活動，復(fù)旦大學(xué)附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院的專家團隊為患者提供了免費的基因檢測咨詢、疾病診斷和治療建議。許多患者通過基因檢測和專家咨詢，獲得了精準的治療建議，重燃了生活的希望。(完)